"C'est votre rubrique"

> Maladie de Parkinson: publication des résultats précliniques positifs d'une thérapie génique développée par une équipe franco-britannique

Publication : Science Translational Medicine, édition en ligne du 14 octobre, 11 pages

Date : 15/10/2009

Des travaux conduits au centre de recherche CEA-Inserm consacré à la recherche MIRCen (Molecular Imaging Research Center) sur des modèles primates de la maladie de Parkinson ont permis d'accélérer le lancement d'un essai clinique de phase I/II chez des patients à un stade avancé, en impliquant de nombreux partenaires (CEA, le CNRS, l'Inserm, l'université Paris XII-Val de Marne, l'AP-HP et la société de biotechnologies britannique Oxford Biomedica).

Six patients y participent et les résultats observés sur la motricité et la qualité de vie à un an de suivi post-injection sont qualifiés d’"encourageants", le traitement semblant bien toléré, sans effet indésirable sévère relevé jusqu’à présent.

Le Pr Stéphane Palfi du CHU Henri Mondor à Créteil, à l'origine de la mise au point de ce protocole de thérapie génique, présentera les résultats intermédiaires au congrès annuel de l'European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) à Hanovre (Allemagne).

Dans la publication sur l’évaluation préclinique de l'innocuité et de l'efficacité d'un vecteur viral (développé à partir du virus de l'anémie infectieuse équine) qui code les trois gènes essentiels à la synthèse de la dopamine (AADC, TH et CH1), l’équipe du MIRCen (CEA/CNRS-URA 2210) montre que les gènes sont bien exprimés dans le striatum et induisent in vivo la synthèse de dopamine de façon locale et continue. Une restauration de la concentration extracellulaire de dopamine s’accompagnant d’une correction du déficit moteur sans dyskinésies, habituellement associées au traitement dopaminergique oral, plaident donc en faveur d’un bénéfice thérapeutique dès un an de suivi. Dans ces modèles primates, ce bénéfice s’observe jusqu'à environ trois ans de suivi.

Source: Agence de presse médicale